Kaftrio til barn med cystisk fibrose i alderen 2-5 år
I Norge er Kaftrio per dags dato godkjent for pasienter fra 6 års alder som har minst én mutasjon med F508del. Snart kan medisinen kanskje bli godkjent for barn fra 2 års alder.
Norsk senter for cystisk fibrose
Publisert 28.04.2023
Sist oppdatert 16.06.2023
U.S. Food and Drug Administration (FDA) har nå godkjent bruk av Kaftrio for barn med cystisk fibrose i alderen 2-5 år. Barna må ha minst én mutasjon med F508del eller andre utvalgte mutasjoner som har vist seg å respondere på Kaftrio i laboratorieforsøk.
Vertex som er produsent av Kaftrio har søkt det Europeiske legemiddelverket (EMA) om å få utvide aldersgruppen slik at det også inkluderer 2-5 åringer.
Etter at en godkjenning i EMA foreligger vil det være mulig å forskrive i Norge, men det må først avklares om norske myndigheter er villige til å finansiere Kaftrio også i denne aldersgruppen.