Ulcerøs kolitt og Chrons sykdom er økende blant barn og ungdom

Tarmsykdommene kan gi en rekke plagsomme symptomer, som magesmerter, diare med eller uten blod, utmattelse, dårlig søvn og forsinket vekst eller pubertetsutvikling.

Symptomene varierer mye – noen har milde plager, mens andre opplever at sykdommen preger hverdagen sterkt. Hvor syk man blir, avhenger både av hvor aktiv sykdommen er og hvordan man responderer på behandlingen.

Foto: OUS

To hoveddiagnoser

Vi skiller mellom to hovedformer for kronisk betennelse i tarmen:

• Ulcerøs kolitt, som gir betennelse i tykktarmen
• Crohns sykdom, som kan gi betennelse i hele fordøyelseskanalen – fra munnhulen og helt til endetarmsåpningen.

Sykdommen påvirker hverdagen

Mange barn og ungdommer med disse diagnosene får en hverdag preget av smerter, hyppige toalettbesøk og slitenhet.

Det kan gå utover både skole, fritidsaktiviteter og det sosiale livet. For mange blir det en vane å alltid undersøke hvor nærmeste toalett er – det skaper stress og begrenser friheten.

Lang vei til godkjente medisiner for barn

Det utvikles stadig nye medisiner, men disse blir som regel først testet og godkjent for voksne. Deretter starter prosessen med å prøve dem ut på barn og unge. Derfor tar det ofte lang tid før nye behandlingsmuligheter blir tilgjengelige for de yngste pasientene.

For tiden prøves det ut flere nye medisiner for barn og ungdom heldigvis – og det gir håp om bedre og mer treffsikker behandling.

To nye studier for barn og ungdom

På gastroseksjonen for barn i samarbeid med klinisk forskningspost barn på OUS, er det nå åpnet to legemiddelstudier for barn og ungdom:

• Macaroni-studien for Crohns sykdom
• Quasar Jr-studien for ulcerøs kolitt

Macaroni-studien – samarbeid mellom legemiddelfirmaer

I denne studien tester vi to ulike medisiner: Guselkumab og Mirikizumab. Det unike her er at to firmaer samarbeider i stedet for å konkurrere – det gjør at flere pasienter kan få tilbud om å være med.

Deltakere som godkjennes til deltagelse i studien, blir tilfeldig tildelt én av medisinene. Behandlingen gis så hver fjerde uke i omtrent ett år, med tett oppfølging hele veien.

Vi legger stor vekt på trygghet og god informasjon – for det skal føles og være trygt å delta.

Quasar Jr-studien – alle får medisin

I denne studien prøver vi også ut Guselkumab, og her får alle deltakerne medisinen – de blir bare fordelt etter ulike doser som gis. Studien varer også her i cirka ett år, med tett oppfølging.

Oppfølgingen innebærer å ivareta barna/ungdommene og familiene deres, og om å samle viktig informasjon: virker medisinen? er det bivirkninger? Jo mer vi lærer, desto bedre behandling kan vi gi i fremtiden.

Hvorfor delta i en klinisk studie?

Det er mange fordeler ved å delta i en studie – både for deltagerne/pasientene, legene og sykehuset:

• Pasientene kan få tilgang til nye medisiner før de kommer på markedet.
• Vi får verdifull erfaring og kunnskap om medisinene.
• Deltakelse kan være en motivasjon i seg selv – særlig når man har vært syk lenge og prøvd mange ulike behandlinger uten full effekt.
• Sykehuset sparer penger fordi legemiddelfirmaene betaler for medisinene som brukes i studiene.

De fleste som blir spurt om å delta har hatt sykdommen lenge og ønsker nye alternativer.

Strenge kriterier for å delta

Det er viktig å vite at ikke alle kan automatisk delta i studiene. Man må fylle visse krav – det vi kaller inklusjons- og eksklusjonskriterier. For eksempel må man ha moderat til alvorlig sykdom, men ikke være for syk.

Det kan være frustrerende at noen ikke får delta, men disse kriteriene er nødvendige for å sikre pålitelige og sammenlignbare resultater.

Et viktig steg for framtidens behandling

Vi trenger flere behandlingsmuligheter for barn og ungdom med Ulcerøs kolitt og Crohns sykdom.

Kliniske studier er en viktig del av dette arbeidet – og med disse to nye studiene håper vi å komme ett skritt nærmere mer effektiv og tilpasset behandling også for de yngre pasientene.

Les mer

• Utprøving av legemiddelet guselkumab ved ulcerøs kolitt hos barn og ungdom - Oslo universitetssykehus HF
• Study Details | A Study of Guselkumab in Pediatric Participants With Moderately to Severely Active Crohn's Disease | ClinicalTrials.gov
• Study Details | A Study of Mirikizumab (LY3074828) in Pediatric Participants With Crohn's Disease | ClinicalTrials.gov
• Avdeling for barnemedisin, Ullevål - Oslo universitetssykehus HF