Kan genterapi stoppe utviklingen av artrose?

I anledning Den internasjonale dagen for kliniske studier, 20 mai, 2026.

I 2024 fikk de amerikanske forskerne Victor Ambros og Gary Ruvkun nobelprisen for å ha oppdaget noen korte RNA-sekvenser som de kalte mikroRNA.

Prisen fikk de for at de 30 år tidligere viste de at det finnes mange forskjellige mikroRNA, og at de virker ved å regulere mengden av de genene som er aktivert i den enkelte celle.

Jan E. Brinchmann.

MikroRNA-140 og brusk

Forskergruppen til Jan E. Brinchmann ved Avdeling for immunologi og transfusjonsmedisin har i mange år studert hvordan ulike mikroRNA påvirker dannelsen av leddbrusk og utviklingen av artrose.

Et resultat av dette arbeidet var at vi fant at mikroRNA-140, som er det mikroRNA det finnes mest av i frisk leddbrusk, kunne reversere sykdomsutviklingen i en laboratoriemodell for artrose.

MikroRNA-140 hemmer utviklingen av artrose i marsvin

En stamme av marsvin, som heter Dunkin Hartley, er kjent fordi alle dyrene utvikler artrose uten forutgående skade.

Fordi leddene og leddbrusken hos marsvin er svært lik de vi finner hos mennesker, er disse dyrene regnet for å være den modellen som likner mest på utviklingen av artrose hos mennesker.

Sammen med en gruppe veterinærforskere ved Colorado State University i USA har Brinchmann og ortopedisk kirurg Lars Engebretsen gjennomført en studie med støtte fra Olaf Thon Stiftelsen, for å finne ut om mikroRNA-140, injisert inn i kneleddhulen, ville påvirke utviklingen av artrose.

Foto: OUS/UiO

Vi så at de dyrene som fikk mikroRNA-140 var mer aktive, som tegn på at de var mindre plaget av leddsmerter, og da vi undersøkte leddene så vi at de behandlede dyrene hadde mindre artrose enn kontrolldyrene med høy grad av signifikans.

Virker mikroRNA-140 like godt hos mennesker?

Det finnes ingen sykdomsmodell for artrose i større dyr som gir bedre informasjon enn marsvinmodellen, så det neste naturlige steget er å teste denne behandlingen på mennesker.

Med ortopedisk kirurg Gilbert Moatshe som prosjektleder og med ortopedisk kirurg Sverre Løken og immunolog Tom Eirik Mollnes som deltakere, fikk Brinchmann og Engebretsen høsten 2025 støtte fra FRIPRO-programmet i Norges Forskningsråd til å gjennomføre en slik studie.

Hovedhensikten med en slik første studie er å bekrefte at behandlingen er gjennomførbar og trygg for pasientene, men vi vil også undersøke om den virker, og i så fall i hvilken dose.

Hvor langt har vi kommet?

Genterapi er ganske nytt i Norge, så et slikt prosjekt må vurderes nøye av regulatoriske myndigheter som Direktoratet for medisinske produkter (tidligere Legemiddelverket) og Regional komite for medisinsk og helsefaglig forskningsetikk.

Her står prosjektet nå. Hvis vi får godkjenning til å gjennomføre prosjektet, må vi planlegge hvordan legemiddelet skal produseres. Et slikt genbasert legemiddel for mennesker er det bare noen få laboratorier i verden som kan lage.

Det er dessuten ekstremt kostbart, og tar lang tid, så valg av riktig produsent og oppfølging av produksjonen blir viktig.

Hvis alt går som vi håper, kan vi behandle de første pasientene i andre kvartal i 2027.

Hvilken betydning kan dette få?

Artrose er en meget vanlig sykdom. 12% av alle nordmenn over 30 år har sykdommen, forekomsten øker betydelig med økende alder og den fører til innsetting av 18 000 leddproteser i Norge hvert år. De fleste pasientene har smerter og dårlig funksjon i de affiserte leddene, mange behøver sykemelding i perioder, og mange må også bli uføretrygdet.

Behandlingen gjennomføres ved å injisere legemiddelet inn i leddhulen, i første omgang i knærne til pasienter med moderat artrose. Legemiddelet  blir værende i leddet i mange måneder, kanskje i mer enn et år, og i løpet av den tiden håper vi at utviklingen av artrose i det leddet vil stoppes, kanskje til og med reverseres.

Hvis legemiddelet virker like godt som i marsvinene vil svært mange mennesker bli spart for smerter og operasjoner, og samfunnet vil spare betydelige beløp i helsehjelp og sosiale utgifter.

Lenker: 

microRNA-140 Inhibits Inflammation and Stimulates Chondrogenesis in a Model of Interleukin 1β-induced Osteoarthritis: Molecular Therapy Nucleic Acids

Multi-pathway Protective Effects of MicroRNAs on Human Chondrocytes in an In Vitro Model of Osteoarthritis: Molecular Therapy Nucleic Acids