Vi anbefaler at du alltid bruker siste versjon av nettleseren din.

APEX-studien:

Studielegemiddelet CGT9486 (bezuclastinib) hos pasienter med avansert systemisk mastocytose

APEX-studien undersøke sikkerhet, effekt, omsetningshastighet og omsetningsmåte av CGT9486 (bezuclastinib) hos pasienter med avansert systemisk mastocytose (aggressiv systemisk mastocytose og mastcelleleukemi). Bezuclastinib er en spesifikk hemmer av KIT D816V som driver den systemiske mastocytosen.

Stengt for rekruttering

Om studien

Formålet med studien er å undersøke om legemiddelet CGT9486 (bezuclastinib) er trygt å bruke og om det har effekt ved avansert systemisk mastocytose (aggressiv systemisk mastocytose og mastcelleleukemi).

Dette er en multisenterstudie som har foregått på flere sykehus i USA. OUS har vært eneste deltakende sykehus i Norge. Studien er nå avsluttet i Norge.

Vitenskapelig tittel

En åpen, multisenter fase 2-studie for å vurdere effekt, sikkerhet, omsetningshastighet og omsetningsmåte for studielegemiddelet CGT9486, også kalt bezuclastinib, hos pasienter med avansert systemisk mastocytose.

Informasjon om deltakelse

Studien er avsluttet

Hvem kan delta?

Studien er avsluttet.

Bezuclastinib metaboliseres via CYP3A4-systemet. Det må utvises stor forsiktighet ved bruk av sterke inhibitorer av CYP3A4 som claritromycin, itraconazole og flere, samt varsomhet også ved moderate inhibitorer som erytromycin, fluconazole, verapamil etc., samt inducere av CYP3A4 som barbiturater og en rekke medisiner. Skal noen slike medisiner tas i bruk, må studieledelsen forespørres først.

Hva innebærer studien?

Hensikt med studien er å finne ut om bezuclastinib er trygt å bruke og har effekt ved avansert systemisk mastocytose (aggressiv systemisk mastocytose og mastcelleleukemi).

Studien har 2 deler hvor del 1 inkluderer 60 pasienter som vil bli inndelt i 4 grupper der hver gruppe ville få ulike doser av legemiddelet. Etter 2 måneder ville dosene bli vurdert og de pasientene som startet etter dette, vil starte i del 2. De vil få den antatt beste dosen av studielegemiddelet etter vurdering i del 1. Noen i del 1 vil få endret dosen av bezuclastinib hvis det anses gunstig for dem. Studievarighet ca. 6 år.

Det er nødvendig å ta benmargsbiopsi før start, etter 8 uker og hver 12. uke inntil det er gått 44 uker. Deretter vil benmargsbiopsi tas med 24 ukers intervall. Dette er viktig for å vurdere om andel mastceller i benmargen reduseres. Andel mastceller i benmargen er en viktig parameter for å vurdere sykdomsgrad og behandlingseffekt. Vurdering av lever- og miltstørrelse ved MR vil bli vurdert med samme hyppighet som benmargen.

Oppfølgningen vil skje ved Oslo Universitetssykehus.

Kontaktinformasjon

Ingunn Dybedal, overlege og forsker ved Oslo Universitetssykehus. PI for studien.

Tlf. +47 91536925. E-mail: idybedal@ous-hf.no