Vi anbefaler at du alltid bruker siste versjon av nettleseren din.

AZURE-studien:

Studielegemiddelet BLU-263 (elenestinib) alene eller sammen med azacitidin hos pasienter med avansert systemisk mastocytose

AZURE-studien undersøker effekt og sikkerhet av BLU-263 (elenestinib) sammen med eller alene hos pasienter med avansert systemisk mastocytose eventuelt i kombinasjon med en neoplastisk blodsykdom.

Stengt for rekruttering

Om studien

Dette er en multisenterstudie med sentre i USA, Europa og Oslo universitetssykehus som det eneste senteret i Norge.

Vitenskapelig tittel

AZURE studien er en fase 1 / 2 studie for pasienter med avansert systemisk mastocytose (aggressiv systemisk mastocytose eller mastcelleleukemi)- med eller uten en annen neoplastisk blodsykdom. I denne pasientgruppen skal effekt og sikkerhet av legemiddelet BLU-263 elenestinib) undersøkes. Hvis det foreligger behandlingskrevende myelodysplastisk syndrom eller kronisk myelomonocyttleukemi vil det suppleres med azacitidin. Effekt og sikkerhet av kombinasjonen skal da vurderes.

Informasjon om deltakelse

Studien er avsluttet

Hvem kan delta?

Studien er avsluttet.

Elenestinib metaboliseres via CYP3A4 systemet og medikamenter som metaboliseres via: CYP3A4, CYP2C9, P-gp(a), BCRP, MATE1, MATE2-K, OCT-2 og antikoagulantia og antitrombotiske medikamenter må brukes med stor forsiktighet. Studieledelsen må forespørres før slike medisiner tas i bruk.

Hva innebærer studien?

Studien vil undersøke effekt og sikkerhet av BLU-263 (elenestinib) ved avansert systemisk mastocytose i del 1 av studien. Del 2 av studien vil undersøke effekt og sikkerhet av elenestinib i kombinasjon med azacitidin ved avansert systemisk mastocytose der det samtidig foreligger en neoplastisk blodsykdom som er behandlingskrevende. I del 1 av studien vil den første delen av studien innebære doseeskalering for å finne den mest gunstige dosen elenestinib. Dosen elenestinib vil være konstant for del 2 der den kombineres med azacitidin. Etter doseeskaleringsdelen vil det være en doseutvidelsesdel.

De mest gunstige dosene av elenestinib vil der undersøkes videre.

For å vurdere behandlingseffekten av elenestinib er det nødvendig med benmargsbiopsi før start og underveis (gjentatte biopsier) i forløpet. Årsaken til at dette er nødvendig er at mastcelleandelen i benmargen viser sykdomsgrad og behandlingseffekt eller mangel på dette. Videre vil også lever og milt undersøkes med MR idet også deres størrelse er av diagnostisk og behandlingsmessig betydning. Blodprøver vil også bli fulgt nøye.

Kontrollene vil foregå ved Oslo Universitetssykehus, Klinisk forskningspost.

Vær oppmerksom

Mulighet for god effekt av studielegemiddelet. God oppfølgning av sykdommen.

Mulighet for bivirkninger av et lite utprøvd studielegemiddel. Noen vil synes at det kan være plagsomt med gjentatte benmargsbiopsier.

Kontaktinformasjon

Ingunn Dybedal, overlege og forsker ved Oslo Universitetssykehus, PI for studien.

Tlf. +47 91536925. E-mail: idybedal@ous-hf.no