Sikkerhet og effekt av studielegemiddelet NTLA 2001 hos pasienter med amyloidose med hjertemuskelsykdom

Formålet med studien er å undersøke effekten og sikkerheten av studielegemiddelet NTLA-2001 hos pasienter med amyloidose med hjertemuskelsykdom (ATTR-CM).

Om studien

ATTR-CM skyldes en ansamling av feilformet TTR-protein i hjertet. Dette gjør det vanskelig for hjertemuskelen å pumpe blod gjennom kroppen.

NTLA-2001 består av et CRISPR/Cas9-genredigeringssystem. Dette systemet er målrettet mot TTR-genet for å deaktivere det. Når proteinet ikke kan lages, dannes det heller ikke noe feilformet TTR-protein. Vi ønsker derfor å undersøke om dette medikamentet fører til symptombedring hos pasienter med ATTR-CM.

Informasjon om deltakelse

Studien er åpen for rekruttering fra 10.04.2025

Hvem kan delta?

For å delta i studien må du blant annet:

ha fått påvist ATTR-CM
ha proBNP over 600 (indikasjon på hjertesvikt)
stå på medikamentet loop diuretika

Under kontaktinformasjon ser du hvem du kan kontakte hvis du er interessert i å delta i studien.

For at du skal bli vurdert som deltaker i en klinisk studie, må vanligvis din behandlende lege sende en forespørsel til det sykehuset som er ansvarlig for studien. Du må også passe inn i de kriteriene som forskerne har satt for å velge ut pasienter til sine studier.

Hva innebærer studien?

Studien er placebokontrollert, som betyr at deltakere i studien deles inn i to grupper. Den ene gruppen får studiemedisinen, mens den andre gruppen får narremedisin uten virkestoff (placebo). Du vil ha en sjanse på 2:1 for å få studiemedisinen.

De som kan delta i studien vil motta én dose NTLA-2001 eller placebo. Du vil få enten studielegemiddelet eller placebo som en intravenøs infusjon (langsom injeksjon) i en åre. Dette vil ta ca. fire timer. Du blir overvåket av helsepersonell under infusjonen og i ca. 2 timer etterpå. I løpet av oppfølgingsperioden må du møte opp på studiestedet for vurderinger 10 ganger i løpet av de første 1,5 årene og deretter hver 6. måned.

I besøkene inngår blodprøver, vitale mål, EKG, ekko, gangtester og spørreskjemaer.

Vær oppmerksom

Symptomene på amyloidose vil kanskje ikke endres, vil kanskje slutte å bli verre eller vil kanskje forbedres som et resultat av deltakelsen. Mulige bivirkninger er sett ifbm infusjon. Ikke alle får infusjonsrelaterte reaksjoner. Noen reaksjoner har vært frysninger, feber, ryggsmerter m.m. De fleste har vært milde eller moderate. Det er også observert økte leververdier i laboratorietester, de fleste milde og uten behov for behandling også hos de med mer alvorlig stigning

Kontaktinformasjon

Dr. Kaspar Broch
Telefon 23 07 00 00
E-post: sbbrok@ous-hf.no

Linn Elisabeth Katona Lindstrøm
Telefon: 23 07 24 07
E-post: linkat@ous-hf.no.