Effektiv og rask behandling for pasienter med hemofili A og inhibitor

Pasienter med blødersykdommen hemofili A som utvikler antistoffer (inhibitorer) mot faktor VIII (FVIII), har nedsatt effekt av standardbehandling med faktorkonsentrat. Målet med immuntoleransebehandling er å fjerne inhibitor ved regelmessig tilførsel av FVIII i høye doser.

Studien: Effekt av rFVIII Fc (Elocta®) på inhibitor 

I denne studien var målet å finne ut om immuntoleransebehandling med rFVIII Fc var effektiv. Det var 42 personer med hemofili A og inhibitor som deltok i studien. Alle fikk immuntoleransebehandling med rFVIII Fc. De fleste resultatene ble rapportert inn etterskuddsvis. Studien så på hvor mange som ble kvitt sin inhibitor, hvor lang tid det tok, hvilke doser som ble brukt og hvor trygt det var å få denne behandlingen.

Resultatene viste: 

• 4 av 5 som fikk rFVIII Fc som første immuntoleransebehandling etter at inhibitor var påvist, ble kvitt sin inhibitor.
• Median behandlingstid for disse var 49 uker.
• Blant pasientene som tidligere hadde fått mislykket immuntoleransebehandling med andre produkter, hadde omtrent halvparten god effekt av rFVIII Fc.
• Det ble ikke rapportert alvorlige bivirkninger ved bruk av rFVIII Fc.

Andre studier har vist at immuntoleransebehandling med rFVIII Fc kan gi rask respons, ofte i løpet av 8 – 12 uker, hos 75-90 % av pasientene.

Konklusjon

Immuntoleransebehandling med rFVIII Fc er en effektiv og trygg behandling for pasienter med hemofili A og inhibitor, både som førstegangsbehandling og for pasienter som tidligere har fått immuntoleransebehandling med andre produkter uten effekt. Immuntoleransebehandling med rFVIII Fc kan gi raskere og mer pålitelig fjerning av inhibitor sammenlignet med immuntoleransebehandling med andre faktorkonsentrater. Pågående studier vil kunne gi mer kunnskap om langtidsresultater og optimal dosering.