Forskning
En ny studie viser at behandling med legemidlet BAY 81-8973 (Kovaltry®) er trygg og effektiv for barn med alvorlig hemofili A. Studien viser at behandlingen reduserer blødninger og risikoen for leddskader, noe som kan forbedre livskvaliteten til barna.
Foto: Adobe stock
Hemofili A er en blødersykdom som skyldes mangel på koagulasjonsfaktor VIII. Denne mangelen fører til at blodet ikke koagulerer som det skal. Uten behandling kan barn med alvorlig hemofili A oppleve blødninger i ledd og muskler, noe som over tid kan føre til leddskader og kroniske smerter.
Studien, kjent som LEOPOLD Kids Extension, fulgte 82 barn over en periode på 3,1 år. Målet var å evaluere sikkerhet og effekt av behandlingen. I studien fikk barna forebyggende behandling med BAY 81-8973 (Kovaltry®) minst to ganger i uken. Dosene varierte fra 25 til 50 internasjonale enheter per kilo kroppsvekt. Behandlingen ble godt tolerert, og ingen av barna fikk inhibitor. Inhibitor er antistoff mot faktor VIII som kan føre til dårligere effekt av behandlingen.
Studien viste at årlig blødningsrate (ABR) var lav, både for blødninger generelt og spesielt for leddblødninger. Dette tyder på at behandlingen var effektiv og førte til færre antall blødninger hos barna.
Resultatene bekrefter at BAY 81-8973 (Kovaltry®) er en trygg og effektiv langtidsbehandling for barn med alvorlig hemofili A. Med færre blødninger og mindre risiko for leddskader, kan barn med hemofili A være mer aktive, leve normale liv og ha god livskvalitet.