Oppdatering fra nettverksmøtet for CF og PCD-leger

Utvidelse av NSCFs mandat og navneendring 

NSCF er i en omstillingsprosess etter evaluering av Sjeldensenteret, med mål om å inkludere flere diagnoser innen 2029. CF fungerer som modellsykdom, og diagnoser som bronkiektasier og alfa-1-antitrypsinmangel vurderes for inkludering. Et tverrfaglig bronkiektasiteam er etablert ved lungeavdelingen, med fokus på smittevern og fysioterapi – etter modell fra CF-teamet. Senteret er også i en prosess med å bytte navn. 

CFTR-modulatorer: Utvidet indikasjon og nye behandlingsalternativer 

CFTR-modulatorer som Kaftrio og Alyftrek gir nye muligheter for pasienter med CF. En utvidet indikasjon for Kaftrio inkluderer nå nesten alle pasienter i Norge, i underkant av 10 pasienter vil stå uten behandling. Alyftrek, en ny trippelterapi med lavere behandlingsbyrde, forventes tilgjengelig i løpet av 2026. Det pågår diskusjoner om behandlingsstart og hvordan måle behandlingseffekter ved usikker respons.

Tidlig oppstart gir klinisk gevinst 

Data viser at tidlig oppstart med Kaftrio fra 2-årsalder gir signifikant reduksjon i svetteklorid og bedret lungefunksjon. Tidlig behandling krever tett oppfølging, men gir potensielt store helsegevinster. 

Individualisering av behandling og oppfølging 

Flere pasienter opplever bedret helse og ønsker mer fleksibel oppfølging. Individualisering kan  vurderes ut fra kliniske parametere som svetteklorid, pankreasstatus, infeksjonsrisiko og ernæring. Det understrekes at redusert behandling må følges av nøye overvåkning. 

PCD og trakeobronkomalasi (TBM)

PCD er fortsatt underdiagnostisert, men antallet pasienter øker. TBM forekommer hos 1 av 3 PCD-pasienter og gir symptomer som hoste ved latter og pipelyder. Prevalensen er høyere hos gutter. 

Kliniske studier og forskningsprosjekter 

NSCF er nå medlem av Clinical Trials Network for CF. Flere forskningsprosjekter er i gang, blant annet om: 

• Nyfødtscreening og effekter av denne. 
• Medikamentetterlevelse og holdninger til CFTR-modulatorer 
• Mitokondriell dysfunksjon og metabolisme 
• Livskvalitet og tarmhelse ved modulatorbehandling 
• Mikrobiologiske endringer etter Covid-19 og modulatorbruk 
• Screening for tykktarmskreft hos CF-pasienter

Registerarbeid: CF og PCD 

Norsk PCD-register er under omstrukturering, og NSCF har fått midler til å etablere nytt register. CF-registeret i Europa er et av verdens største diagnosespesifikke registre.  I Norge har vi høy andel voksne og lav forekomst av pseudomonas sammenlignet med naboland. Fullstendig registeroppdatering med 2024-data ventes høsten 2025.