Forskningsartikkel: Medisinske fremskritt endrer pasientforløp og krav til helsetjenesten

Studien er basert på data fra det europeiske CF-registeret i perioden 2014–2024 og viser tydelige endringer i pasientpopulasjonen. Enhetsleder for Nasjonalt senter for sjeldne diagnoser, enhet lungesykdommer og cystisk fibrose, Egil Bakkeheim, er medforfatter av studien. Han fremhever at dataene er entydige. Andelen voksne med CF har økt fra om lag 50 prosent til over 60 prosent i løpet av det siste tiåret. 

En livslang, kronisk sykdom

En særlig markant utvikling fremkommer i de eldre aldersgruppene. Antallet pasienter over 30 år er nær doblet, mens antallet over 50 år er mer enn tredoblet. Cystisk fibrose fremstår dermed ikke lenger primært som en pediatrisk tilstand, men som en livslang, kronisk sykdom som krever spesialisert kompetanse innen voksenmedisin.

Forbedringer i klinisk status er tilsvarende tydelige. Gjennomsnittlig lungefunksjon, en sentral helsemarkør ved CF, har økt betydelig. Andelen pasienter med alvorlig undervekt er halvert, og forekomsten av kronisk infeksjon med Pseudomonas aeruginosa er kraftig redusert.

Forventet levealder utgjør et annet sentralt funn. For ti år siden lå median forventet levealder rundt 50 år, mens den i dag nærmer seg 70 år. Dette representerer en grunnleggende endring i prognose og livsløp ved CF.

Klar sammenheng mellom årsakskorrigerende behandling og helsestatus

Hovedforklaringen på fremgangen er utviklingen av målrettede legemidler. Innføring av CFTR-modulatorer har vært avgjørende, særlig kombinasjonsbehandlingen elexacaftor–tezacaftor–ivacaftor (ETI), som har vist betydelig effekt. 

I 2019 benyttet kun 2 prosent av pasientene i registeret denne behandlingen. I 2024 hadde andelen økt til 71 prosent. Studien dokumenterer en klar sammenheng mellom bruk av behandlingen og forbedret helsestatus, noe som understreker betydningen av målrettet medikamentell terapi. 

Økende levetid stiller nye krav til helsetjenesten

De positive resultatene medfører samtidig nye utfordringer. En økende levetid endrer sykdomsbildet, og aldersrelaterte komorbiditeter, inkludert kreft og andre tilstander knyttet til aldring, forekommer oftere hos personer med CF. 

Dette stiller nye krav til helsetjenesten. Systemer utviklet for oppfølging av barn og unge voksne må tilpasses en eldre pasientgruppe med mer komplekse behov. Kompetanseutvikling må omfatte et bredere spekter av fagområder, inkludert geriatri, onkologi og relevant indremedisin for voksne. 

Oppfølgingen må være livslang, helhetlig og fremtidsrettet. Begrensning til tradisjonelle CF-symptomer er ikke tilstrekkelig. Et sentralt mål er å sikre at økt levealder også gir god livskvalitet, gjennom å jobbe aktivt med nye helseutfordringer. 

Studien gir et viktig kunnskapsgrunnlag for videre planlegging og utvikling av helsetjenester. Resultatene dokumenterer betydelige fremskritt, samtidig som behovet for videre tilpasning til en ny klinisk virkelighet understrekes.

De medisinske fremskrittene må komme alle til gode

Konklusjonen er klar: Medisinsk behandling har for de fleste transformert cystisk fibrose fra en sykdom med høy dødelighet til en håndterbar, kronisk tilstand. Dette krever en målrettet videreutvikling av helsetilbudet. Et helhetlig og moderne system, tilpasset dagens behandlingsmuligheter, forutsetter samordnet innsats fra helsetjenesten, myndigheter og forskningsmiljøer.

Avslutningsvis understreker Bakkeheim betydningen av å inkludere hele pasientgruppen i fremgangen. Det fremheves et tydelig ønske om å utvikle og tilgjengeliggjøre behandlingstilbud også for den mindre andelen personer med CF som per i dag ikke har effekt av, eller tilgang til, CFTR-modulatorer. Målet er at de medisinske fremskrittene skal komme alle til gode.