Nytt legemiddel gir håp for pasienter med narkolepsi type 1

En studie på et nytt legemiddel viser lovende resultater i behandlingen av narkolepsi type 1. I to fase 3-studier fikk pasienter betydelig bedre våkenhet på dagtid, mindre søvnighet på dagtid og redusert katapleksi etter behandling med oveporexton (TAK-861). 

Markant bedring i sentrale symptomer 

Narkolepsi type 1 er en kronisk nevrologisk søvn-våkenhetssykdom der både våkenheten på dagtid, søvnen om natten samt drømmesøvnens regulering er ustabil. Det gir mange ulike symptomer og redusert hverdagsfungering. Symptomene er kraftig dagsøvnighet med uimotståelig trang til å sove samt ufrivillig innsovning på dagtid på upassende tider og steder, plutselig tap av muskelkontroll (katapleksi), forstyrret nattesøvn med mer. I de to studiene – The First Light og The Radiant Light – ble totalt 273 pasienter behandlet i 12 uker. Studiene var randomiserte, dobbelblindet og placebokontrollerte. Noen fikk altså placebo og noen fikk studiemedikamentet.  

Resultatene viser tydelige forbedringer hos de som fikk oveporexton: 

• Våkenheten økte betydelig, målt ved Maintenance of Wakefulness Test (MWT) 
• Søvnigheten ble kraftig redusert, målt med Epworth Sleepiness Scale 
• Katapleksi/katapleksianfall ble redusert med opptil nær 90 prosent 
   

Til sammenligning hadde placebogruppene kun små eller moderate forbedringer.

Ny virkningsmekanisme 

Oveporexton virker ved å stimulere oreksinreseptor 2 – et system i hjernen som er sentralt for regulering av søvn og våkenhet. Ved NT1 mangler pasientene signalstoffet oreksin (også kalt hypokretin), noe som fører til symptomene ved denne sjeldne søvnsykdommen/hjernesykdommen. 

Resultatene bygger på tidligere fase 2-studier og gir økt håp om en mer målrettet behandling for sykdommen. 

Vanlige bivirkninger 

Selv om effekten var tydelig, rapporterte en stor andel av pasientene bivirkninger. De vanligste var økt vannlating og forbigående søvnløshet. 

Bivirkningene ble rapportert hos rundt 85–88 prosent av pasientene som fikk legemiddelet, sammenlignet med 43–54 prosent i placebogruppene. 

Kan bli en “game changer” i behandlingen av narkolepsi 

Forskerne konkluderer med at oveporexton gir betydelige forbedringer av flere av de mest plagsomme symptomene ved narkolepsi type 1. 

 - Dersom godkjenning følger, kan dette representere et viktig gjennombrudd i behandlingen av en pasientgruppe som i dag har begrensede behandlingsmuligheter, sier Ragnhild Berling Grande, overlege og somnolog ved Nasjonalt senter for sjeldne diagnoser, enhet hjernesykdommer. Hun har jobbet med den delen av studien som har blitt utført ved OUS.  

 Internasjonalt samarbeid 

Studien har vært et internasjonalt samarbeid med mange land invovert. På Oslo universitetssykehus har pasientene som har vært med, kommet til nevrologisk avdeling, der overlege og professor Kristian Bernhard Nilsen er seksjonsleder. Studien er publisert i New England Journal of Medicine, med tittelen Oveporexton for Narcolepsy Type 1: Results from Two Phase 3 Trials.  

Mange internasjonalt kjente forskere – og forskningsmiljø ved OUS 

Forfatterne bak artikkelen er mange store og kjente internasjonale navn innen narkolepsiforskningen, blant annet Yves Dauvilliers, Emmanuel Mignot, Isabelle Arnulf, Fabio Pizza og Guiseppe Plazzi med flere. Fra Norge og OUS er professor Kristian Bernhard Nilsen medforfatter av artikkelen. 

Kristian Bernhard Nilsen har hatt hovedansvaret for OUS (Oslo universitstssykehus) sin deltakelse i den kliniske utprøvingen i samarbeid med overlege/nevrolog/somnolog  Ragnhild Berling Grande fra Nasjonalt senter for sjeldne diagnoser, enhet hjernesykdommer og flere andre i studiegruppen ved OUS, bla. Renate Ullenes Fevang, Karen Schønberg, Nathalia Zak, Marielle Hovland, Jørn Klepp Torgersen med flere. Fra Norge har både Oslo Universitetssykehus og Haukeland sykehus vært med i studien. 

Professor Kristian Bernhard Nilsen sier at arbeid med internasjonale kliniske studier som denne er krevende, men er svært givende. 

 - Flere av pasientene som har deltatt beskriver det om et "helt nytt liv”, og det er klart at det gir motivasjon for de ansatte til å bidra til flere kliniske studier. Pasientene som har deltatt i studien får medikamentet kostnadsfritt så lenge studiene pågår.

Godkjent i USA og Kina

 - Medikamentet er nå godkjent for salg i USA og Kina, og er under vurdering for salg i Europa og kan potensielt bli tilgjengelig for salg i Norge om noen år, forteller Kristian Bernhad Nilsen. 

Les hele artikkelen her, i The New England Journal of Medicin: Oveporexton for Narcolepsy Type 1 — Results from Two Phase 3 Trials.

Til Nasjonalt senter for sjeldne diagnoser, enhet hjernesykdommer