Studielegemiddelet TL-895 hos pasienter med indolent systemisk mastocytose

Om studien

Indolent systemisk mastocytose er en sykdom med unormal regulering av mastcellene slik at de både blir unormale i funksjon og unormalt mange. I 95% finnes unormale mastceller i økt mengde i benmargen. De strømmer ut til nærmest alle organer i kroppen og slår seg ned. Når mastcellene aktiveres utskiller de en rekke stoffer, såkalte metabolitter som kan påvirke både organet hvor de er lokalisert og gi generelle symptomer. Dette gir de klassiske symptomer og funn ved indolent systemisk mastocytose som diarre, kvalme, oppkast, utslett og hudkløe, fatigue, hukommelses - og konsentrasjonsproblemer, "hjernetåke", benskjørhet, og smerter fra ulike organer inkludert hodepine og alle typer allergier inkludert anafylaktisk sjokk. Antihistaminer kan virke mot metabolitt symptomene, men er ofte ikke nok. TL-895 er en Bruton tyrosin kinase (BTK) hemmer. Den hemmer aktiveringen av mastcellene og derved mastcelle-metabolitt-utstrømningen. 

Å sammenligne effekten av, bivirkninger ved og toleransen ved TL-895 mot placebo hos de pasienter som er utilfredsstillende behandlet med minst ett medikament mot de metabolitt-assosierte symptomene.

2/3 av pasientene vil få aktivt medikament, 1/3 placebo. Etter 24 uker med placebo vil også disse pasientene få aktivt medikament. Verken behandlere eller pasienter vil vite hvem som får aktivt medikament. Det er viktig å ikke bli gravid eller gjøre partner gravid under pågående studie slik at sikker prevensjon er en forutsetning for studiedeltagelse.

Spørreskjemaer vil brukes for å vurdere symptomene. Benmarg må tas i løpet av de siste 24 uker før studienstart og vil bli gjentatt etter 24 uker.  Studien vil vare i 3 år.  

Vitenskapelig tittel

Fase 2 multisenterstudie av TL-895 med legemidlet TL-895 hos pasienter med indolent systemisk mastocytose.

Informasjon om deltakelse

Studien er åpen for rekruttering fra 11.05.2026 fram til 01.12.2026

Hvem kan delta?

Du må være i relativt god allmenntilstand og kunne møte til jevnlige besøk på sykehuset. For å kunne vurderes for studien må du henvises av behandlende lege eller fastlege.

Hva innebærer studien?

Etter samtykke-signering, må pasienten svare på spørreskjema som inkluderer ulike symptomer som må graderes (ev. via app) i 14 dager. Sponsor vurderer om de er dårlige nok til deltagelse.

Deretter må de som ledd i vurdering om de fyller kriteriene for å delta, ta en rekke blodprøver, få utført bentetthetsmålinger,  skjelettrøntgen, ultralyd av magen og benmargsbiopsi  (hvis denne er tatt innen 24 uker før planlagt start, kan den brukes).

Hvis pasienten blir godkjent for deltagelse, blir pasientene randomisert (blindet) til aktivt medikament (2/3) eller til placebo (1/3).

Placebo i 24 uker, deretter vil alle få aktivt medikament. De 3 første sykluser (syklus=28 dager) er det kontroll ved OUS hver 14. dag. Deretter hver 28. dag. Ny benmargsprøve etter 24 uker.

Pasientene må bruke sikker prevensjon. Verken pasienten eller partner må bli gravide.

I forløpet er det mulig at noen kontroller kan foregå på lokalsykehuset. 

Kontaktinformasjon

Prosjektleder: Ingunn Dybedal, overlege  og forsker.

Tlf. 91536925. E-mail: idybedal@ous-hf.no

Samarbeidspartnere

Samarbeid med

• Oslo universitetssykehus