Studielegemiddelet plozasiran for personer med så høy triglyseridverdi i blod at det har medført minst ett anfall med betennelse i bukspyttkjertelen (pankreatitt)

Om studien

Målet for studien er å redusere risiko for betennelse i bukspyttkjertelen for personer som har triglyeridverdi høyere enn 5,6 mmol/L.

Vitenskapelig tittel

Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Plozasiran in Adults with Severe Hypertriglyceridemia at High Risk of Acute Pancreatitis.

Informasjon om deltakelse

Studien er åpen for rekruttering fra 01.11.2026 fram til 01.02.2027

Hvem kan delta?

Personer med alvorlig hypertriglyseridemi og historie med akutt pankreatitt kan vurderes for deltakelse i studien.

Hva innebærer studien?

Den første delen av studien er randomisert og kontrollert. Det betyr at én gruppe får studielegemiddelet, mens den andre får placebo. Placebo ligner studielegemiddelet, men inneholder ingen aktiv medisin. Begge gis som injeksjon under huden i magen, låret eller overarmen.

Resultatene fra gruppene sammenlignes. En datamaskin fordeler deltakerne tilfeldig, omtrent som ved myntkast, for å gjøre gruppene mest mulig like ved oppstart. Deltakerne tildeles enten 25 mg studielegemiddel eller tilsvarende placebo. Hver gruppe har 144 deltakere, og sannsynligheten for å få studielegemiddel eller placebo er 50 %.

Den første delen er dobbeltblindet, noe som betyr at verken deltakerne eller studielegen vet hvilken behandling den enkelte får. Dette reduserer risikoen for at forventninger påvirker vurderingen av behandlingen eller resultatene. I enkelte situasjoner kan studielegen likevel få vite hvilken behandling en deltaker får. Videre i informasjonsskrivet omtales både studielegemiddel og placebo som «studielegemiddel».

Når et bestemt antall tilfeller av akutt pankreatitt er registrert i hele studien, eller når en deltaker får en bekreftet hendelse med akutt pankreatitt, går deltakeren over i den andre delen av studien, den åpne forlengelsesperioden. Her vet både deltakeren og studielegen hvilken behandling som gis, og alle deltakerne får plozasiran.

Den dobbeltblinde behandlingsperioden varer anslagsvis opptil tre år, eller til deltakeren får bekreftet akutt pankreatitt. Plozasiran eller placebo gis omtrent hver tredje måned. Det er klinikkbesøk i måned 1 og 3, deretter hver tredje måned, samt telefonbesøk hver sjette uke etter klinikkbesøkene i det første året. Deretter følger en åpen forlengelsesperiode på 12 måneder, der alle får plozasiran.

Opptil 288 deltakere med alvorlig hypertriglyseridemi og tidligere akutt pankreatitt skal delta globalt, hvorav tre i Norge. Deltakelsen forventes å vare frem til november 2029. Informasjon og biologisk materiale kan brukes til 30. november 2034, blant annet til analyse og publisering av resultatene.

Studien har en screeningperiode på opptil seks uker, en studiebehandlingsperiode på anslagsvis ett til tre år eller frem til akutt pankreatitt, og en åpen forlengelsesperiode på 12 måneder.

Etter at samtykket er signert, gjennomfører studielegen tester for å vurdere om studien passer for deltakeren. Screeningperioden kan vare opptil seks uker og omfatter ett besøk på studiesenteret, som varer omtrent én til to timer. Deltakerne må faste i minst ti timer før besøket og kan bare drikke vann. De blir også bedt om å følge et fettfattig kosthold gjennom hele studien.

Studielegen gjennomgår deltakernes medisiner for hypertriglyseridemi, andre forhøyede blodfetter og diabetes, for å sikre at behandlingen følger medisinske retningslinjer. Deltakerne kan vanligvis fortsette med foreskrevne medisiner for å redusere blodfetter. Dersom de ikke bruker slike medisiner, registreres hvilke behandlinger de tidligere har prøvd.

Dersom en deltaker er kvalifisert, starter behandlingsperioden på dag 1. Deltakerne møter til klinikkbesøk i måned 1 og 3, deretter hver tredje måned, samt tre telefonbesøk mellom klinikkbesøkene. Klinikkbesøk varer omtrent én til to timer, mens telefonbesøk varer omtrent 30 minutter.

Deltakerne må unngå alkohol i 48 timer og faste i minst ti timer før hvert studiebesøk. De skal fortsette med et stabilt fettfattig kosthold og vanlige medisiner etter avtale med studielegen. Studielegen informerer om symptomer på akutt pankreatitt. Ved symptomer skal deltakeren kontakte studielegen umiddelbart. Deltakerne får et studiekort med kontaktinformasjon, som skal vises til sykehuspersonell ved innleggelse for sterke magesmerter eller mulig pankreatitt.

Deltakerne får en injeksjon under huden med studielegemiddel eller placebo hver tredje måned, for eksempel på dag 1 og i måned 3, 6 og 9. Omtrent tre måneder etter siste dose i den dobbeltblinde perioden går deltakerne over til den åpne forlengel

Kontaktinformasjon

• Ellen Hillestad, elhill@ous-hf.no
• Kjetil Rettestøl, kjetil.retterstol@medisin.uio.no 

Ved spørsmål om denne studien, kan du også ta kontakt ved å ringe 91502770 (sentralbordet)

Hvor gjennomføres studien?

• Oslo universitetssykehus