Podomount pFSGS-studien

Studie av nytt legemiddel mot nyresykdommen fokal segmental glomerulosklerose (FSGS)

Formålet med studien er å undersøke effekt og sikkerhet av et nytt legemiddel (BI 764198) hos pasienter med nyresykdommen fokal segmental glomerulosklerose (FSGS).

Åpen for rekruttering

Om studien

FSGS er en alvorlig nyresykdom som kan føre til nedsatt nyrefunksjon og i noen tilfeller behov for dialyse eller transplantasjon. Dagens behandling virker ikke tilfredsstillende hos alle, og det er behov for nye behandlingsalternativer. Dette legemiddelet virker ved å hemme et protein (TRPC6) som kan bidra til skade på nyrene. Formålet med studien er å undersøke om behandlingen kan redusere proteinuri, bremse sykdommen og bedre livskvalitet.

Vitenskapelig tittel

A multicentre, randomised, double-blind, parallel group, placebo-controlled trial to assess the effects of oral TRPC6 inhibitor BI 764198 taken over a 104 week treatment period in adult and adolescent participants with primary focal segmental glomerulosclerosis (pFSGS) or genetic FSGS related to TRPC6 gene variants

Informasjon om deltakelse

Studien er åpen for rekruttering fra 03.06.2026 fram til 03.06.2028

Hvem kan delta?

Du kan være aktuell for studien hvis du er 12 år eller eldre, har diagnosen FSGS, har forhøyet protein i urinen og står på stabil behandling. Du kan vanligvis ikke delta hvis du har andre årsaker til sykdommen, tidligere transplantasjon, bruker visse immundempende medisiner eller er gravid.

For at du skal bli vurdert som deltaker i en klinisk studie, må vanligvis din behandlende lege sende en forespørsel til det sykehuset som er ansvarlig for studien. Du må også passe inn i de kriteriene som forskerne har satt for å velge ut pasienter til sine studier.

Hva innebærer studien?

Dersom du velger å delta i studien, vil du bli tilfeldig fordelt til én av to grupper:
Enten få den aktive medisinen (BI 764198) eller placebo (narremedisin) Verken du eller legen din vet hvilken behandling du får.

Du tar én tablett daglig gjennom hele studieperioden (opptil 104 uker). Du fortsetter samtidig med din vanlige behandling for nyresykdommen.

Du vil bli innkalt til regelmessige kontroller ved studiesenteret. Disse inkluderer blant annet:

blodprøver for å følge med på nyrefunksjon og sikkerhet
urinprøver for å måle proteinutskillelse
EKG (hjerteundersøkelse)
øyeundersøkelser for å følge eventuelle forandringer i øyelinsen
måling av blodtrykk og klinisk undersøkelse
spørreskjema om symptomer og livskvalitet

Som deltaker må du også gjøre enkelte oppgaver hjemme:

samle urinprøver (for eksempel første morgenurin og døgnurin)
registrere tidspunkt for medisininntak i en enkel dagbok
eventuelt rapportere symptomer eller påminnelser via papir eller app

Studien varer i omtrent 2 år med jevnlige kontroller. Det er også en kort oppfølgingsperiode (ca. 4 uker) etter avsluttet behandling.
Det er viktig at du møter til avtalte kontroller og følger instruksjonene fra studiesenteret for at dataene i studien skal være pålitelige.

Mulige fordeler med deltakelse er at du kan oppleve bedre kontroll på sykdommen og får tett oppfølging. Selv om du får studiemedisin er det ikke garantert at du får effekt. Som studiedeltaker bidrar du til ny kunnskap som kan komme fremtidige pasienter til gode.

Kontaktinformasjon

For mer informasjon, kontakt prosjektleder Benedicte Rønning ved nyremedisinsk avdeling, Ullevål, Oslo universitetssykehus.

E-post: uxrnnb@ous-hf.no

Kontaktpersoner ved øvrige deltakende sykehus:

Dr. Bartlomiej Jozef Witczak (Akershus universitetssykehus)

Dr. Jon Viljar Norvik (Universitetssykehuset Nord-Norge)

Dr. Lasse Gunnar Gøransson (Stavanger Universitetssykehus)

Hvor gjennomføres studien?

Akershus universitetssykehus
Helse Stavanger
Oslo universitetssykehus
Universitetssykehuset Nord-Norge