SHINE-studien:
Hemofili A uten inhibitor, alder fra 12 år (SHINE)
Studien undersøker endring i ledd hos pasienter med hemofili A som får profylakse med efanesoctocog alfa i et år. Det gjøres MR og ultralyd av ankler, knær og albuer for start og etter ett års behandling.
Om studien
I Norge er det kun pasienter ved OUS Rikshospitalet, som har landsfunksjon for denne pasientgruppen, som kan delta i studien.
Les mer om studien på www.ClinicalTrials.gov
Vitenskapelig tittel
A Study to Investigate the Course of Synovial Hypertrophy in Patients With Haemophilia A on Efanesoctocog Alfa Prophylaxis
Informasjon om deltakelse
Studien er åpen for rekruttering fra 19.12.2024 fram til 01.01.2026
Hvem kan delta?
Pasienter vil tilfeldig trekkes ut i kvalitetsregisteret dersom de fyller inklusjonskriterier, og vil få en personig henvendelse fra oss om å delta i studien.
Aktuelle pasienter må ha funn i ledd ved undersøkelse med ultralyd tre måneder før screening.
Hva innebærer studien?
Formålet er å evaluere effekt på ledd hos pasienter med hemofili A uten inhibitor.
Dette gjøres med to forskjellig røntgen undersøkelser før oppstart og så igjen etter ett år. Studien innebærer 3 besøk på sykehus samt ukentlige injeksjoner med studiemedisinen. Denne erstatter det du selv injiserer i dag. Besøkene vil være en helseundersøkelse av lege og fysioterapeut, samt MR og ultralyd av ledd. I tillegg vil det bli tatt blodprøver og utleveres studielegemiddel. Du kontaktes hver tredje måned utenom dette av sykepleiere for oppfølging.
Alle kontroller, undersøkelser og reiser betales av HELFO og studiebesøk skjer på OUS Rikshospitalet.
Vær oppmerksom
Legemidlet som skal testes ut gis som en ukentlig infusjon. I dag må pasientene oftest gjøre dette to eller flere ganger pr uke. Legemidlet har også lengre varighet (halveringstid) enn dagens behandling.
Deltakere i studien må regne med flere besøk på sykehus med undersøkelser og blodprøver.