Vi anbefaler at du alltid bruker siste versjon av nettleseren din.
EMPASSION-studien:

Effekt og sikkerhet til empasiprubart sammenlignet med intravenøst immunglobulin hos voksne med multifokal motorisk nevropati

EMPASSION-studien evaluerer effekt (effektivitet) og sikkerhet til empasiprubart sammenlignet med intravenøst immunglobulin (IVIg) ved behandling av voksne med multifokal motorisk nevropati (MMN).

Stengt for rekruttering

Om studien

Multifokal motorisk nevropati (MMN) er en sjelden, kronisk sykdom der kroppens immunsystem angriper de motoriske nervene som styrer musklene i armer og ben. Dette kan føre til skade på nervene og forstyrrelser i overføringen av nervesignaler. Sykdommen gir gradvis økende muskelsvakhet, ofte mest uttalt i hender og armer, men vanligvis uten nedsatt følelse.

Empasiprubart er et antistoff som binder seg til et bestemt protein i komplementsystemet, som er en del av immunsystemet. Komplementsystemet har en viktig rolle i kroppens forsvar mot infeksjoner. Enkelte ganger kan komplementsystemet bli overaktivt og forårsake betennelse i kroppen. Denne betennelsen kan føre til sykdommer eller tilstander, som MMN, som skader organer og vev. Empasiprubart kan bidra til å redusere denne betennelsen.

Heniskten med studien er å evaluere effekten (effektiviteten) og sikkerheten til empasiprubart sammenlignet med intravenøst immunglobulin (IVIg) ved behandling av voksne med MMN. Delmålene er å evaluere effekten til empasiprubart sammenlignet med IvIG med muskelkraft målinger, fingerferdighetsmålinger og livskvalitet.

Du kan lese mer på studiens egne nettside

Vitenskapelig tittel

En fase 3, randomisert, dobbeltblindet, dobbelt-dummystudie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til empasiprubart versus intravenøst immunoglobulin hos voksne med multifokal motorisk nevropati.

Informasjon om deltakelse

Rekrutteringen er avsluttet

Hvem kan delta?

Dersom studien kun gir mulighet for deltakelse fra ett helseforetak eller én region, må dette komme tydelig fram i teksten.

Inklusjonskriterier – hvem kan delta?

  • Voksne pasienter med sikker eller sannsynlig multifokal motorisk nevropati (MMN), bekreftet etter internasjonale diagnosekriterier (EFNS/PNS 2010) og av studiens vurderingskomité.
  • Pågående behandling med intravenøst immunglobulin (IVIg) i minst 8–10 uker før studiestart, med stabil dose og behandlingsintervall.
  • IVIg-behandling hver 2.–5. uke, med dose 0,4–2,0 g/kg per behandling.
  • Fortsatt funksjonsnedsettelse som følge av MMN, vurdert med MMN-RODS-skalaen (maksimalt 90 i centilskår).

Eksklusjonskriterier – hvem kan ikke delta?

  • Andre nevrologiske sykdommer eller tilstander som kan påvirke vurderingen av MMN, inkludert ALS, CIDP eller diabetisk nevropati.
  • Andre sykdommer som kan påvirke funksjonsmålingene, for eksempel alvorlig leddsykdom.
  • Kjent mangel på komplementproteiner (komplementdefekt).
  • Alvorlig aktiv eller kronisk infeksjon.
  • Alvorlig psykisk sykdom eller nylig selvmordsforsøk.
  • Andre autoimmune sykdommer eller alvorlige medisinske tilstander som kan påvirke sikkerheten ved deltakelse.
  • Kreftsykdom de siste 3 årene (med enkelte unntak).
  • Behandling med enkelte immundempende legemidler, som rituksimab, mykofenolat eller cyklofosfamid, de siste 6 månedene.
  • Behandling med komplementhemmere de siste 6 månedene.
  • Nylig deltakelse i annen legemiddelstudie eller tidligere behandling med empasiprubart.

Endelig vurdering av om en pasient kan delta, gjøres av studielegen etter en screeningundersøkelse. Rekrutteringen er avsluttet.

Hva innebærer studien?

Det er fire deler i studien

  1. Screeningperiode (opptil 15 uker) for å finne ut om du kan delta i studien.
  2. Del A (24 uker) hvor man sammenligner empasiprubart med IVIg. Du vil motta empasiprubart (og IVIg-placebo) eller IVIg (og empasiprubart-placebo) som infusjon hver 1. til 4. uke som beskrevet nærmere senere i dette avsnittet. Alle disse kalles studielegemiddel. Placebo er et stoff som ikke har noen virkestoffer. Verken du eller studielegen vet om du får empasiprubart (og IVIg-placebo) eller IVIg (og empasiprubart-placebo). Dette er kjent som blinding. Forskerne bruker blinding og placebo for å sikre at studieresultatene er pålitelige. Studielegen kan finne ut hva du får dersom denne informasjonen er nødvendig
  3. Del B (24 måneder) hvor du får kun empasiprubart som infusjon i ca. 1 time hver 4. uke.
  4. Sikkerhetsoppfølgingsperiode (15 måneder, 3 besøk) med helsekontroller.

Foruten empasiprubart (eller empasiprubart-placebo) får du IVIg (eller IVIg-placebo) i del A like ofte som du vanligvis fikk IVIg før studien. IVIg- eller IVIg-placeboinfusjonen varer like lenge som din vanlige IVIg-infusjon.

Du deltar på tre typer besøk, avhengig av din nåværende IVIg-behandlingsplan:

  • Type 1: Du mottar empasiprubart og IVIg-placebo ELLER empasiprubart-placebo og IVIg.
  • Type 2: Du mottar empasiprubart ELLER empasiprubart-placebo.
  • Type 3: Du mottar IVIg ELLER IVIg-placebo. Studielegen forteller deg hvor mange besøk du vil ha og tidspunktet for de ulike besøkene. I gjennomsnitt vil type 1- og type 2-besøk vare en hel dag. Ved et type 1-besøk kan du få de to infusjonene samtidig. Type 3-besøk varer like lenge som dine vanlige IVIg-besøk, fordi det ikke vil være andre studietester. IVIg eller IVIg-placebo mottatt ved type 1- og type 3-besøk kan spres over flere dager, avhengig av din vanlige IVIg-tidsplan.

Hvis du slutter å motta studielegemiddelet i del A, kan du ikke bli med i del B. Du kan fortsette i studien og delta på eventuelle besøk som allerede er planlagt i del A.

Mulige risikoer og fordeler

Fordeler

Du vil kanskje ikke ha nytte av å være med i denne studien. Empasiprubart kan redusere MMN-symptomene dine, men det er ikke sikkert. Informasjonen fra denne studien kan hjelpe andre mennesker som har MMN.

Risikoer ved studielegemiddelet

Bivirkninger hos pasienter rapportert i tidligere kliniske studier med empasiprubart var infeksjoner i nese og hals, hodepine, influensa og urinveisinfeksjon. De fleste bivirkningene var milde eller moderate, var kortvarige og trengte liten eller ingen behandling.

Empasiprubart kan øke sannsynligheten for infeksjoner.

Du kan få en immunreaksjon mens du mottar empasiprubart. Dette kan være feber, kløe eller utslett. Du kan få en allergisk reaksjon. Den kan være mild, eller du kan oppleve en alvorlig allergisk reaksjon med symptomer som kortpustethet.
Du bør diskutere disse bivirkningene med studielegen. Det kan finnes andre nye eller foreløpig ukjente bivirkninger.

Studielegen gjennomgår de mulige bivirkningene til IVIg med deg, som er de samme som forventes med din nåværende IVIg-behandling.

Kontakt oss ved symptomer eller bivirkninger

Hvis du opplever symptomer, kontakt studielegen med én gang (ikke vent til et planlagt besøk), uavhengig av om du tror de er relatert til studielegemiddelet eller ikke. Du vil få nødvendig medisinsk behandling. Ring legevakten eller ambulanse ved behov.

Kontaktinformasjon

Angelina Maniaol
Hovedutprøver og prosjektleder
epost: angman@ous-hf.no

Hvor gjennomføres studien?

  • Oslo universitetssykehus