DepleTTR

Effekt og sikkerhet til amyloiddepleter ALXN2220 hos voksne med transtyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)

DepleTTR skal undersøke om medikamentet ALXN2220 kan bedre prognosen hos pasienter som har hjerteamyloidose forårsaket a av transtyretinavleiring. Transtyretin produseres i leveren, men kan feilfoldes og slå seg ned mellom hjertecellene slik at hjertet blir stivt og pumper dårlig. ALXN2220 er lagt for å løse opp transtyretin i hjertet.

Stengt for rekruttering

Om studien

Når transtyretin feilfoldes og slår seg ned i hjertet, dannes det stive fibre som danner et slags "kitt" mellom hjertecellene. Dette kittet kalles amyloid, og kroppen klarer ikke løse det opp. Når hjertecellene er omgitt av amyloid, øker tykkelsen av hjerteveggen. Rommet inne i hjertekamrene blir mindre, hjerteveggen blir stivere og de elektriske signalene i hjertet ledes dårligere. Dette medfører hjertesvikt med symptomer som tung pust, dårlig kondisjon og svimmelhet eller besvimelser. Prognosen er dårlig. Inntil nylig hadde vi ikke årsaksrettet behandling. ALXN2220 er et protein, et antistoff, som binder seg til amyloidfibrene slik at immunsystemet skal aktiveres til å "spise opp" amyloidedt. Håpet er at dette skal snu sykdomsutviklingen. I DepleTTR-studien er ca 600 pasienter med transtyretinamyloidose tilgfeldig trukket til å få behandling med ALXN2220 eller placebo en gang i måneden. Verken lege eller pasient vet hva hver enkelt pasient får. Målet med studien er å se om ALXN2220 reduserer dødsfall og hjertesviktinnleggelser hos de som får aktiv medisin.

Vitenskapelig tittel

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Amyloid Depleter ALXN2220 in Adult Participants with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM)

Informasjon om deltakelse

Rekrutteringen er avsluttet

Hvem kan delta?

Menn og kvinner fra 18 til 90 år med en transtyretin hjerteamyloidose-diagnose (ATTR-CM) og som har hjertesvikt kan delta i studien.

For at du skal bli vurdert som deltaker i en klinisk studie, må vanligvis din behandlende lege sende en forespørsel til det sykehuset som er ansvarlig for studien. Du må også passe inn i de kriteriene som forskerne har satt for å velge ut pasienter til sine studier.

Kriterier for å delta i studien inkluderer:
• Menn og kvinner fra 18 til 90 år
• Personer med en ATTR-CM-diagnose, med en historie med hjertesvikt, og en forventet levetid på minst 6 måneder
• Villig til å delta i transtyretin -gentesting
• Menn og kvinner i fertil alder må bruke prevensjon
• I stand til å gi informert samtykke til å delta i denne studien
Kriterier som forhindrer deltakelse i studien inkluderer:
• Svært høyt eller lavt blodtrykk, til tross for behandling
• Kardiomyopati eller amyloidose av andre årsaker
• Alvorlig leversykdom eller nyresvikt som krever dialyse
• Visse kreftdiagnoser eller behandlinger i løpet av de siste fem årene
• Har mottatt lignende ATTR-behandling
• Historikk med hiv+-status
• Blødnings- eller koaguleringssykdommer

Hva innebærer studien?

PAsienten bes om å delta i studien i minst 24 og maksimalt 48 måneder. Etter dette kan det bli tilbud om en åpen forlengelsesstudie som du eventuelt må samtykke til separat. Før oppstart gjennomføres en screening med ulike tester. Dersom du oppfyller kriteriene, blir du tilfeldig (randomisert) tildelt enten studielegemidlet ALXN2220 eller placebo, med 2/3 sannsynlighet for å få legemidlet. Hvis du ikke kvalifiserer, vil legen forklare hvorfor og informere om andre behandlingsalternativer.
Du må møte til opptil 56 kontroller, hvor hver varer omtrent 4–6 timer. Legemidlet eller placebo gis som intravenøs infusjon hver fjerde uke i opptil 48 måneder. Etter siste dose følges du opp etter 60 og 120 dager. Studien kan bli avsluttet tidligere av sikkerhets- eller forskningsmessige grunner, men du oppfordres til å fullføre oppfølgingen.

Undersøkelser inkluderer blant annet fysisk undersøkelse, måling av vitale tegn, blod- og urinprøver, EKG, ekkokardiogram og eventuelt hjertescintigrafi. Blodprøver brukes til å analysere helsetilstand, legemidlets effekt og genetiske forhold. Du må også svare på spørreskjemaer. Kvinner som kan bli gravide må ta regelmessige graviditetstester. Etter hver infusjon observeres du i minst to timer for bivirkninger.

Kontaktinformasjon

Oslo Universitetssykehus:
Kaspar Broch, hjertelege
E-post: sbbrok@ous-hf.no
Telefon: 23 07 00 00

Akershus Universitetssykehus:
Henrik Schirmer, hjertelege og professor ved UiO

St Olavs Hospital:
Håvard Dalen, hjertelege og professor ved NTNU

Hvor gjennomføres studien?

Akershus universitetssykehus
Oslo universitetssykehus
St. Olavs hospital