Effekt og sikkerhet av empasiprubart versus IVIg hos voksne med CIDP

Om studien

Kronisk inflammatorisk demyeliniserende polynevropati (CIDP) er en sjelden, kronisk sykdom der kroppens immunsystem angriper nervene i armer og ben. Dette fører til skade på myelinet, som er det beskyttende laget rundt nervefibrene. Skaden gjør at nervesignalene overføres langsommere eller blokkeres, og kan føre til muskelsvakhet, nedsatt følelse og problemer med å gå.

Empasiprubart er et antistoff som binder seg til et bestemt protein i komplementsystemet, som er en del av immunsystemet. Komplementsystemet har en viktig rolle i kroppens forsvar mot infeksjoner. Enkelte ganger kan komplementsystemet bli overaktivt og forårsake betennelse i kroppen. Denne betennelsen kan føre til sykdommer eller tilstander, som CIDP, som skader organer og vev. Empasiprubart kan bidra til å redusere denne betennelsen.

Heniikten med studien er å forske på effekt og sikkerhet av empasiprubart sammenlignet med intravenøst immunglobulin (IVIg) hos voksne med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polynevropati (CIDP).

Du kan lese mer på studiens egne nettside

Vitenskapelig tittel

En randomisert, dobbeltblindet, dobbel-dummy fase 3-studie som evaluerer effekt og sikkerhet av intravenøs empasiprubart kontra intravenøst immunglobulin hos voksne med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polynevropati.

Informasjon om deltakelse

Studien er åpen for rekruttering fra 02.03.2026 fram til 30.06.2027

Hvem kan delta?

Inklusjonskriterier – hvem kan delta?

• Voksne ≥18 år med bekreftet CIDP eller mulig CIDP etter EAN/PNS-kriteriene (2021).
• Typisk CIDP eller motorisk, multifokal, fokal eller distal CIDP. Diagnosen må bekreftes av studiens vurderingskomité.
• Tidligere dokumentert klinisk bedring av IVIg-behandling i løpet av de siste 5 årene.
• Pågående IVIg-behandling hver 2.–6. uke, med stabil dose i minst 12 uker før studiestart (0,4–2 g/kg per behandling, tilsvarende minst 0,125 g/kg per uke).
• Fortsatt funksjonsnedsettelse (INCAT-skår 2–9) og aktiv sykdom (CDAS ≥3).
• Vaksinert mot meningokokker og pneumokokker de siste 5 årene, eller villig til å vaksineres minst 14 dager før studiestart.

Eksklusjonskriterier – hvem kan ikke delta?

• Andre årsaker til polynevropati, inkludert diabetesnevropati, arvelig nevropati, MMN eller POEMS.
• Rent sensorisk CIDP.
• Alvorlig eller aktiv infeksjon, inkludert visse tilfeller av hepatitt B, hepatitt C eller HIV.
• Alvorlig annen sykdom, visse autoimmune sykdommer eller kreftsykdom de siste 3 årene (med enkelte unntak).
• Graviditet, amming eller planlagt graviditet under studien.
• Tidligere behandling med empasiprubart.
• Nylig behandling med enkelte immundempende legemidler, inkludert rituksimab (siste 6 måneder), azatioprin, mykofenolat, cyklofosfamid eller efgartigimod (siste 3 måneder).
• Nylig plasmautskiftning (siste 8 uker) eller komplementhemmende behandling (siste 12 uker eller lengre, avhengig av legemidlet).
• Bruk av andre immundempende legemidler eller kortikosteroider over 10 mg prednison daglig innen angitt tidsperiode.
• Deltakelse i annen klinisk behandlingsstudie eller nylig bruk av annet utprøvingslegemiddel.
• Kontraindikasjoner mot immunglobulinbehandling, inkludert enkelte nyresykdommer eller blodproppsykdommer.
• Andre forhold som kan påvirke sikkerheten eller gjennomføringen av studien, inkludert alvorlige psykiske helseproblemer eller nylig rusmiddelmisbruk.

Endelig vurdering av om en pasient kan delta i studien, gjøres av studielegen etter en screeningundersøkelse. Pasienter må henvises av behandlende nevrolog i spesialisthelsetjenesten.

Studien er aktuell for pasienter som bor i Oslo eller i kort reiseavstand fra Oslo universitetssykehus. På grunn av hyppige studiebesøk og behov for tett oppfølging er studien mindre egnet for pasienter som bor langt fra Oslo.

Hva innebærer studien?

Du vil besøke studiestedet opp til 45 ganger i løpet av studien.

Undersøkelser som utføres i løpet av studien:

• Medisinsk undersøkelse, inkludert helsetilstand og medisinering, fysisk undersøkelse og elektrokardiogram (EKG), samt prøvetaking av blod- og urinprøver. Vennligst se tilleggsinformasjon i avsnittet «Hvilke prøver blir tatt av deg og hva skjer med disse prøvene?», nedenfor.
• Du vil fylle ut spørreskjemaer og gjennomgå fysiske tester for å sjekke CIDP-statusen din. Det tar ca. 36 minutter å svare på spørreskjemaene ved hvert besøk, og du svarer på en elektronisk enhet.
• Gripestyrken din blir målt, og du blir vist hvordan du måler gripestyrken hjemme hver dag ved hjelp av et apparat du får utdelt av studielegen. Målingen tar ca. fem minutter å gjennomføre.
• Infusjon av studielegemiddelet/placebo

Screeningperiode (inntil åtte uker med minst ett besøk) Et screeningbesøk vil ta ca. én dag. I løpet av screeningsperioden vil det utføres tester for å finne ut om du kan bli med i studien. Du vil bli vaksinert mot visse bakterielle infeksjoner hvis du ikke har tatt disse vaksinene i løpet av de siste fem årene. Hvis nødvendig vil den første vaksinen bli gitt i løpet av screeningsperioden og oppfølgingsdoser kan gis i løpet av studien. Du vil fortsette å motta din vanlige IVIg-behandling.

Del A (24 ukers behandlingsperiode med 9 til 15 besøk)

Empasiprubart vil bli sammenlignet med IVIg. Du vil motta empasiprubart (og IVIg-placebo) eller IVIg (og empasiprubart-placebo). Du har 50 % sannsynlighet for å havne i hver av gruppene. Placebo ligner på empasiprubart eller IVIg, men er uten virkestoff. Verken du eller studielegen får vite om du får empasiprubart (og IVIg-placebo) eller IVIg (og empasiprubart-placebo) i del A. Dette kalles blinding. Forskerne bruker blinding og placebo for å sikre at studieresultatene er pålitelige. Studielegen kan finne ut hva du mottar, dersom denne informasjonen er nødvendig i en medisinsk nødssituasjon.

Det første besøket i del A vil være når du skulle hatt din vanlige IVIg-behandling. Du mottar empasiprubart (eller empasiprubart-placebo) på dag 1, 8 og 29 og deretter hver fjerde uke frem til uke 20. Empasiprubart (eller empasiprubart-placebo) gis som infusjon i en vene. Infusjonen varer ca. én time.
Du vil også motta IVIg (eller IVIg placebo) like ofte som du fikk IVIg før studien. Infusjon av IVIg- eller IVIg-placebo vil vare like lenge som vanlig.

Det er tre typer besøk, avhengig av din nåværende IVIg-behandlingsplan:

• Type 1: Du mottar empasiprubart og IVIg-placebo ELLER empasiprubart-placebo og IVIg.
• Type 2: Du mottar empasiprubart ELLER empasiprubart-placebo.
• Type 3: Du mottar IVIg ELLER IVIg-placebo.

Studielegen forteller deg hvor mange besøk du skal ha (totalt mellom 9 og 15 besøk) og når de ulike besøkene er. På et type 1-besøk kan du få de to infusjonene samtidig. Type 1-besøk varer omtrent én dag, men kan vare lenger avhengig av din vanlige IVIg-plan. Type 2-besøk varer omtrent en halv dag. Type 3-besøk varer like lenge som dine vanlige IVIg-besøk, fordi det ikke vil være andre studietester.
Hvis du slutter å motta studielegemiddelet i del A og ikke starter igjen, vil du bli bedt om å delta på resten av del A, fordi dataene som samles inn, er viktige for å lære om effekten av studielegemiddelet. Du kan gjennomføre disse besøkene via telefon eller video. Du vil ikke delta i del B. I stedet går du over i en periode med sikkerhetsoppfølging etter del A.

Del B (24 måneders behandlingsperiode med 26 besøk)

Du gjennomfører tre besøk i de første fire ukene av del B:

• Ved det første besøket mottar du empasiprubart.
• Ved det andre besøket (én uke senere) mottar du empasiprubart eller empasiprubart-placebo, avhengig av hva du mottok i del A.
• Ved det tredje besøket vil du bli undersøkt for bivirkninger, og du vil ikke motta studielegemiddelet.
• Etter de tre første besøkene mottar du empasiprubart hver fjerde uke i 23 måneder.

Kontaktinformasjon

Prosjektleder Angelina Maniaol
Hovedutprøver og Overlege ved Nevrologisk avdeling
e-post: angman@ous-hf.no

Hvor gjennomføres studien?

• Oslo universitetssykehus