Belumosudil sammenlignet med beste tilgjengelige behandling hos voksne med kronisk transplantat-mot-vert-sykdom cGVHD

Om studien

Kronisk transplantat-mot-vert-sykdom (cGVHD) er en komplikasjon som kan oppstå etter allogen stamcelletransplantasjon når de transplanterte immuncellene angriper pasientens egne organer og vev. Tilstanden kan påvirke blant annet hud, slimhinner, lunger, lever og mage-tarm-kanal, og kan gi betydelig redusert livskvalitet. Mange pasienter trenger langvarig immunhemmende behandling, men en stor andel oppnår ikke tilfredsstillende effekt av tilgjengelige behandlingsalternativer.

Belumosudil er et målrettet legemiddel som hemmer enzymet ROCK2 og dermed påvirker immunreaksjoner og fibroseutvikling som antas å være viktige mekanismer ved cGVHD. Tidligere studier har vist lovende resultater hos pasienter som har mottatt flere tidligere behandlingslinjer.

Denne internasjonale fase 3-studien skal sammenligne behandling med belumosudil mot beste tilgjengelige behandling (BAT) hos pasienter med moderat til alvorlig cGVHD som er tilbakevendende eller behandlingsresistent etter 2 til 5 tidligere systemiske behandlinger. Omtrent 356 deltakere fra rundt 35 land vil inkluderes. Deltakerne randomiseres til enten belumosudil eller beste tilgjengelige behandling, og forskerne vil undersøke sykdomsrespons, behov for ny behandling, overlevelse uten behandlingssvikt, sikkerhet og livskvalitet.

Vitenskapelig tittel

En randomisert, åpen, 2-armet parallellgruppestudie (fase 3) for å demonstrere overlegenhet for belumosudil versus beste tilgjengelige behandling hos voksne med kronisk transplantat-mot-vert-sykdom (cGVHD) som er refraktær eller tilbakevendende etter 2 til 5 tidligere linjer med systemisk behandling (A parallel group, Phase 3, randomized, open-label, 2-arm study to demonstrate the superiority of belumosudil versus best available therapy (BAT) in participants at least 12 years of age with chronic graft versus host disease (cGVHD) refractory to or recurrent after 2 to 5 prior lines of systemic therapy)

Informasjon om deltakelse

Studien er åpen for rekruttering fra 02.11.2026 fram til 01.03.2029

Hvem kan delta?

Studien er aktuell for voksne pasienter fra 18 år og oppover som har kronisk transplantat-mot-vert-sykdom (cGVHD) etter allogen stamcelletransplantasjon, og som ikke har hatt tilstrekkelig effekt av eller har fått tilbakefall etter 2 til 5 tidligere systemiske behandlinger for sykdommen.

For å kunne delta må pasienten ha moderat eller alvorlig cGVHD som krever systemisk behandling. Deltakeren må være i stand til å møte til planlagte kontroller og følge studiebehandlingen.

Pasienter kan ikke delta dersom de har tilbakefall av grunnsykdommen, alvorlig ukontrollert infeksjon eller andre medisinske forhold som etter studielegens vurdering gjør deltakelse uegnet.

Pasienter rekrutteres gjennom spesialisthelsetjenesten. Dersom du tror studien kan være aktuell for deg, anbefales det at du tar kontakt med behandlende lege ved transplantasjons- eller hematologisk avdeling for vurdering.

Hva innebærer studien?

Deltakerne blir tilfeldig fordelt til behandling med enten belumosudil eller beste tilgjengelige behandling (BAT). Studien er åpen, noe som betyr at både pasient og lege vet hvilken behandling som gis.

Deltakelse innebærer regelmessige kontroller ved sykehuset gjennom studieperioden. Ved disse besøkene vil det blant annet gjennomføres:

• Kliniske undersøkelser og vurdering av cGVHD-symptomer.
• Blodprøver og andre laboratorieundersøkelser.
• Registrering av bivirkninger og annen sykdom.
• Gjennomgang av medisiner.
• Utfylling av spørreskjemaer om helse og livskvalitet.
• Eventuelle tilleggsundersøkelser som vurderes nødvendige for oppfølging av sykdommen.

Studiemedisinen kan gi bivirkninger. Alle kjente og mulige risikoer gjennomgås med deltakeren før samtykke gis. Deltakerne følges tett opp gjennom hele studieperioden for å overvåke effekt og sikkerhet.

Studien inkluderer ikke placebo. Alle deltakere mottar aktiv behandling.

Kontaktinformasjon

Har du spørsmål til studien, ta kontakt med:

• Oslo universitetssykehus: overlege Camilla Dao Vo (telefon 23070460, sengepost for blodsykdommer), epost b14808@ous-hf.no
• Helse Bergen: Pål Tore Bentsen, epost pal.tore.bentsen@helse-bergen.no

Hvor gjennomføres studien?

• Helse Bergen
• Oslo universitetssykehus

Samarbeid med

• Sanofi (sponsor)