Behandlingsstudie for pasienter med diffust midtlinjegliom og diffust infiltrerende ponsgliom (DIPG)
BIOMEDE 2.0-studien undersøker om legemiddelet ONC201, gitt sammen med strålebehandling, kan gi bedre sykdomskontroll og overlevelse enn dagens standardbehandling med everolimus hos pasienter med nydiagnostisert diffust midtlinjegliom (DMG) eller diffust infiltrerende ponsgliom (DIPG).
Åpen for rekruttering
Om studien
Diffust midtlinjegliom (DMG), inkludert diffust infiltrerende ponsgliom (DIPG), er alvorlige hjernesvulster som kan ramme barn, ungdom og voksne. Til tross for behandling med stråleterapi er prognosen ofte svært alvorlig, og det er behov for bedre behandlingsalternativer.
BIOMEDE 2.0 er en internasjonal fase III-studie som skal undersøke om legemiddelet ONC201 (dordaviprone), i kombinasjon med strålebehandling, kan være mer effektivt enn dagens standardbehandling med everolimus og strålebehandling. Målet er å finne ut om den nye behandlingen kan holde sykdommen under kontroll over lengre tid og bidra til bedre overlevelse
Du kan lese mer om studien på www.ClinicalTrials.gov
Vitenskapelig tittel
Biological Medicine for Diffuse Intrinsic Pontine Glioma (DIPG) Eradication – BIOMEDE 2.0
Informasjon om deltakelse
Studien er åpen for rekruttering fra 05.08.2026 fram til 30.09.2027
Hvem kan delta?
Deltakelse i studien kan være aktuell dersom pasient:
- har fått diagnosen diffust midtlinjegliom (DMG) eller diffust infiltrerende ponsgliom (DIPG)
- er over 6 måneder gammel
- har en svulst med bestemte molekylære kjennetegn (H3K27M-mutasjon eller tap av H3K27-trimetylering kombinert med EZHIP-overekspresjon)
- kan gjennomgå biopsi, eller det finnes tilgjengelig vevsprøve eller molekylær analyse som bekrefter diagnosen
- ikke tidligere har fått cellegift eller strålebehandling for denne sykdommen
- er i tilstrekkelig god allmenntilstand til å motta studiens behandling.
Pasienter kan bli inkludert etter vurdering av behandlende lege ved sykehus.
Det er ikke mulig med selvhenvisning. Deltakelse forutsetter henvisning og oppfølging i spesialisthelsetjenesten (barneavdeling/kreftavdeling).
Pasienter som har medisinske forhold som gjør at studiebehandlingen ikke kan gis på en trygg måte kan ikke delta.
Hva innebærer studien?
Deltakelse innebærer behandling og oppfølging over tid.
Før oppstart
- Informert samtykke.
- Biopsi eller analyse av allerede tilgjengelig vevsprøve. Biopsi innebærer et kirurgisk inngrep i narkose og kan medføre ubehag og risiko for komplikasjoner.
- Legeundersøkelse og nevrologisk undersøkelse.
- Blodprøver.
- EKG.
- Røntgen av lungene.
- MR av hjerne og eventuelt ryggmarg.
- Graviditetstest for kvinner som kan bli gravide
Behandling
Alle deltakere får:
- Strålebehandling 5 dager per uke i 6 uker (totalt 30 behandlinger).
- Enten ONC201 (kapsler) eller everolimus (tabletter) i tillegg til strålebehandlingen. Tildelingen skjer ved randomisering (tilfeldig trekning), med mindre en medisinsk kontraindikasjon gjør at bare ett alternativ er aktuelt. Behandling med studiemedisin fortsetter så lenge behandlingen tolereres og sykdommen forblir stabil. Ved sykdomsforverring kan pasienten bytte til den andre behandlingen dersom dette vurderes som det beste alternativet.
Oppfølging under behandling:
- Ukentlige legebesøk de første 2 månedene.
- Deretter månedlige kontroller.
- Blodprøver og måling av blodtrykk, puls og temperatur.
- Nevrologiske vurderinger.
- MR-kontroll omtrent hver 2. måned.
Etter behandling:
- Kontroll 30 dager etter avsluttet behandling.
- Deretter oppfølging hver 3.-4. måned første år.
- Senere hver 6. måned i opptil 5 år etter behandlingsstart.
e behandlingsarmen.
Vær oppmerksom
Det brukes ikke placebo i studien. Alle deltakere får aktiv behandling.
Deltakerne blir tilfeldig fordelt til:
- ONC201 + strålebehandling
- Everolimus + strålebehandling.
Ved sykdomsprogresjon kan deltakeren, dersom studielegen vurderer det som hensiktsmessig, få tilbud om å bytte til den andre behandlingsarmen.
Risiko ved biopsi:
- Omtrent 10 % kan oppleve komplikasjoner etter biopsi. Disse er vanligvis forbigående og kan blant annet omfatte nevrologiske symptomer eller mindre blødninger.
Vanlige bivirkninger ved everolimus:
- Infeksjoner
- Munnsår
- Tretthet
- Hodepine
- Hudutslett
- Forhøyet blodsukker og kolesterol
- Redusert antall blodceller
- Lungebetennelse (kan være alvorlig)
Vanlige bivirkninger ved ONC201:
- Tretthet
- Kvalme
- Oppkast
- Hodepine
Mindre vanlige, men alvorlige bivirkninger kan forekomme ved begge behandlingene.
Kontaktinformasjon
Ta kontakt med behandlende lege ved barneavdeling eller onkologisk avdeling ved ditt sykehus.
Nasjonal kontakt:
- Aina Ulvmoen
Overlege, Barneavdeling for kreft og blodsykdommer
Oslo universitetssykehus
Tlf.: 23 07 46 05
E-post: ainulv@ous-hf.no
Hvor gjennomføres studien?
- Helse Bergen
- Oslo universitetssykehus
- St. Olavs hospital
Samarbeid med
- Gustave Roussy, Paris, Frankrike
- Chimerix (ONC201)
- Novartis (everolimus)